İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu

Kapsam

(1) Bu Kılavuz, endüstriyel olarak hazırlanmış veya endüstriyel bir proses içeren yöntemle üretilmiş insani amaçlı erken erişim sağlanabilecek ruhsatlandırılmamış, dünyada en az Faz-II araştırmaları tamamlanmış veya Faz II ve III' ün birlikte yürütüldüğü adaptif dizaynlı araştırma ilaçların hasta bazlı olarak temini ve tedariği sürecindeki gerçek ve tüzel kişileri kapsar.

Dayanak

(1) 22.12.2017 tarihli ve 30278 sayılı Resmi Gazete’de yayımlanan Sağlık Bakanlığı Bağlı Kuruluşları Hizmet Birimlerinin Görevleri İle Çalışma Usul ve Esasları Hakkında Yönetmelik esaslarına dayanmaktadır.

Tanımlar

(1) Bu Kılavuzda yer alan;

a) Bakanlık: Sağlık Bakanlığını,

b) Kurum: Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunu,

c) Destekleyici: İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programının başlatılmasından, yürütülmesinden veya finanse edilmesinden sorumlu olan kişi, kurum veya kuruluşu,

ç) Sözleşmeli Araştırma Kuruluşu: Destekleyicinin görevlendireceği Türkiye’de ikamet eden destekleyicinin yasal temsilcisi

d) Program: İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programını ifade eder.

İKİNCİ BÖLÜM

Genel Esaslar

Genel Esaslar

(1) Programın amacı

Program ile ülkemizde Sağlık Bakanlığı’nca ruhsatlandırılmış/izinli tıbbi ürünler ve standart tedavi yöntemleri ile başarısız olmuş veya bu tedavileri uygulama imkânı kalmamış, hayatı tehdit edici bir hastalığı olan veya hayat kalitesini ciddi şekilde bozan bir hastalığa sahip ve bu konuda düzenlenmiş klinik araştırmalar kapsamına alınamayan hastalar ile ülkede tedavi seçeneği bulunmakla birlikte ilgili ürünün kullanımı ile beklenen yararın yüksek olmasının beklendiği hastalara; ülkemizde ruhsatlı olmayıp, diğer ülkelerde ruhsatlı olan veya olmayan ilacın, ilacı geliştiren/temin eden Destekleyici veya sözleşmeli araştırma kuruluşu tarafından insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini amaçlanmaktadır.

(2) Programın kapsamı

a) Bilimsel olarak izah edilebilir, istisnai durumlar (nadir hastalıklar) dışında, dünyada en az Faz-II araştırmaları tamamlanmış veya Faz II ve III' ün birlikte yürütüldüğü adaptif dizaynlı araştırmalarda, araştırmanın ileri evresine geçilmesine olanak veren etkililik ve güvenlilik verileri elde edilmiş olan ilaçlar bu programa alınmaktadır.

b) Bir ilacın bu programa alınabilmesi için ülkemiz dahilinde Faz araştırmaları yapılması şartı aranmaz.

c) Bu program klinik araştırma değildir ve etik kurul onayı alınması gerekmemektedir.

(3) Programa dâhil edilecek hastalar

a) Ülkemizde mevcut beşerî tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş, ülke içinde kıyaslanabilir veya yeterli tedavi seçeneği olmayan, hayatı tehdit eden, sekele yol açan ya da hayat kalitesini ciddi şekilde bozan bir hastalığa maruz kalmış hastalar,

b) Ülkede tedavi seçeneği bulunmakla birlikte ilgili ürünün kullanımı ile beklenen yararın yüksek olmasının beklendiği hastalar,

c) Ülkemizde yürütülen klinik araştırmalara dâhil edilemeyen veya klinik araştırma sonrası tedaviden fayda gören hastalar bu programlara dâhil edilebilir.

ç) Programa dahil edilecek hasta sayısı destekleyici veya sözleşmeli araştırma kuruluşu tarafından Kurum ile görüşmeler sonrasında belirlenir.

(4) Programın yürütülme şekli:

a) Başvurular, gerçek veya tüzel kişi olan destekleyici veya destekleyicinin görevlendireceği sözleşmeli araştırma kuruluşu tarafından Kuruma yapılır. Başvuru sahibinin Türkiye’de yerleşik olarak ikamet etmesi gerekmektedir. Bu nedenle destekleyicinin Türkiye’de yerleşik temsilcisi bulunmuyor ise destekleyici başvurularını Türkiye’de ikamet eden bir sözleşmeli araştırma kuruluşu aracılığı ile yapmak zorundadır. Başvurularda ilgili dahil etme ve dışlama kriterlerine göre her hastanın uygunluğu hekim tarafından değerlendirilir.

b) Program üniversite hastaneleri, eğitim ve araştırma hastanelerinin yanı sıra, uygulama yapılacak yer yönünden yeterliliği onaylanmış devlet hastaneleri ve özel hastanelerde de uygulanabilir. Ancak polikliniklerde, özel muayenehanelerde, aile sağlığı merkezlerinde ve dispanserlerde uygulanamaz.

c) Programın uygulama merkezleri önceden belirlenemez. Programın başlaması ile birlikte dahil olan hastalar ve merkezler kayıt altına alınır.

ç) Kurumca onaylı ve devam etmekte olan programların listesi Kurum web sitesinde İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu sayfasında yayımlanır.